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罕见病科学挑战的获胜者开发基因敲除模型

marketwired年7月30日美国纽约州哈德森消息/明通信息专线/--

生命科学处理计划的大提供商taconic宣布,为taconic赞助的全国性科学挑战的获胜者jonah s just begun沙费里博病治疗基金启动了定制模式培养项目。 taconic表示,通过向该基金会捐赠定制培养的基因敲除小鼠模型,taconic遵守了促进罕见疾病研究的承诺。

jonah s just begun基金会的这个项目由assay depot和罕见基因组研究所( rare genomics institute )共同主办,目的是提供捐赠服务,加速罕见病的研究。 jonah s just begun基金会从该类别的77个选举项目中获胜,获得了由taconic赞助的定制鼠标模型的金奖。

taconic总裁兼首席执行官todd little表示,大部分罕见病都有遗传成分,研究生物体内基因组变化带来的影响是认识这些罕见病如何迅速发展的关键第一步。 taconic通过培养为jonah s just begun定制的基因敲除小鼠模型,为增强对沙费里波综合征机制的认识提供了必要的工具,有助于该疾病的研究。 痴呆症机制是开发治疗方法不可缺少的第一步。 塔可尼是业界经验最丰富的定制小鼠模型培育者,在模拟人体生理学和疾病突变的行业拥有精深的技术。

舍曲林综合征是一种阻止人体内糖分子正常分解的遗传代谢障碍疾病,是粘多糖病( mps )的一种。 这种衰竭性疾病首先影响人类的中枢神经系统,造成严重的脑损伤,最常见的是听觉障碍、失明、器官损伤、骨畸形。

加州大学洛杉矶分校harbor医学中心生物医学研究所医学遗传学首席研究员、医学博士patricia dickson表示,小鼠模型对开发新的治疗方法至关重要,很难想象这些模型有多么大的进步 d型粘多糖病小鼠模型将大大促进儿童和成人d型沙费利波综合征患者的概念验证研究和创新。

美国一年约有4名新生儿患有d型舍曲林综合征(与该小鼠模型比较类型),这些患者平均寿命为25岁——显然,该病极为罕见,只有通过适当治疗才能改善和延长患者生命。 据估计,美国有1600人患有4种沙费里波综合征之一,将受益于在taconic定制小鼠模型的帮助下开发的新治疗方法。

jonah s just begun基金会的创始人和首席执行官jill wood知道taconic定制模式的巨大价值。 他4岁的儿子jonah在22个月时被诊断出患有c型舍曲林综合征。 wood表示,联邦政府对罕见病的研究资金较少,对该病数量最少的病的研究资金更少。 taconic的定制模式为认识该疾病和开发更有效的治疗方法提供了必要的研究工具。

关于Taconic

taconic是基因工程的大老鼠模型和服务的全球供应商。 塔可尼克创立于1952年,作为提供各方面服务领域的领导者,帮助全世界顾客购买、测试、培育、繁殖、低温贮藏、高关联性系列的研究模式的准备和销售。 塔可尼克总部位于美国纽约州哈德逊河谷,在美国和欧洲建立了6个繁殖基地和3个服务实验室,拥有850多名从事技术创新的员工。 taconic的产品和服务被世界50个国家的1250多家企业和学术研究机构选中。

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标题:要闻:Taconic启动定制模型培育项目,支持沙费利波综合症研究

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